Prader-Willi France

L’annonce de l’avis favorable du comité européen de l’agence du médicament  concernant le label médicament orphelin pour un analogue de l’Ocytocine, confirme l’intérêt que porte le laboratoire Ferring à l’indication SPW. Nous avions contacté et rencontré le laboratoire Ferring à Toulouse en 2010 et 2011 avec Françoise Muscatelli, le directeur de notre unité INSERM, le Pr JP Salles et notre équipe clinique pour échanger sur nos résultats scientifiques et cliniques et stimuler leur intérêt sur le SPW.

C’est l’étude clinique que nous avons publiée en 2011, associée aux données chez les souris MAGEL2 qui sont à la base de cette démarche. En effet notre étude chez les patients adultes présentant un SPW a montré un effet sur certains troubles du comportement. Il s’agit d’une étude préliminaire après une seule administration intranasale d’Ocytocine. Ces résultats sont encourageants et nous préparons une deuxième étude avec administration répétée d’Ocytocine pour démontrer (car cela n’est pas fait) son efficacité dans le SPW et que le rapport bénéfice/risque est satisfaisant. Nous avions discuté de cette étude avec le Pr Swaab au congrès de Taiwan en 2010 qui était heureux de voir une explication des résultats de ses travaux histologiques publiés en 1994 et peut être une application clinique.

Le laboratoire Ferring commercialise un analogue de l’Ocytocine, la Carbétocine, qui est proposée pour le label de médicament orphelin. Le laboratoire Ferring va démarrer des études cliniques dès que possible. Il faudra démontrer que cet analogue est efficace chez les patients  SPW et que le rapport bénéfice/risque est satisfaisant. Un long travail attend les chercheurs cliniciens et les chercheurs sur les modèles animaux. Nous avons la chance de travailler ensemble,  cliniciens et chercheurs et d’enrichir ainsi nos connaissances et nos compétences, cette interaction  augmentant l’efficacité et la portée de nos résultats.

Pr Maithé Tauber, Dr Denise Thuilleaux, Françoise  Muscatelli

Le COMP, Committee for Orphan Medicinal Products, dépendant de l’Agence Européenne du Médicament vient de recommander à la commission Européenne d’accorder la désignation de la carbétocine comme médicament orphelin pour le traitement du syndrome de Prader-Willi. La désignation de médicament orphelin donnerait au laboratoire Ferring qui le développe accès à des aides et un soutien méthodologique pour de futurs essais cliniques.
Cette recommandation est une reconnaissance de l’importance de l’ocytocine (la carbétocine étant un analogue de l’ocytocine) dans les manifestations du syndrome de Prader-Willi, manifestations mises en évidence par les travaux cliniques menés depuis 2007 par les équipes de Maithé Tauber et Denise Thuilleaux, et les travaux de recherche conduits par l’equipe de Françoise Muscatelli. Rappelons que PWF a soutenu et soutient ces travaux, dont les résultats publiés en 2011 ont suscité un vif intérêt de la communauté scientifique internationale ainsi que de la fondation FPWR. A côté des études fondamentales toujours menées par F. Muscatelli sur des modèles murins, nous rappelons également qu’une étude clinique est en cours à Toulouse chez les nourrissons, « ocytocine bébé », et dont nous espérons les premiers résultats en Mars-Avril 2012. Un autre programme hospitalier de recherche clinique (PHRC) est déposé par M. Tauber, portant cette fois sur les adultes. Ce projet est soutenu par la FPWR en particulier par l’opération puzzle.

La communauté française et internationale Prader-Willi ne peut que se réjouir de l’ensemble de ces initiatives et espère que cela pourra être une aide pour les travaux des équipes de recherche cliniques et fondamentales que nous soutenons depuis des années.

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